Question transversaleMathsSVTMédicaments et corps humain

Combien de patients faut-il pour montrer qu'un médicament est efficace ?

Q: Combien de patients pour distinguer 50 % de 40 % ?

$(4(0,25+0,24))/0,01=196$ par groupe.

Pour distinguer un taux de guérison de 10 % d'un taux de 5 % (placebo), l'écart entre groupes doit dépasser environ deux écarts types de la différence ; cela impose n ≥ 4(p₁q₁ + p₂q₂)/(p₁ − p₂)² ≈ 220 patients par groupe. Diviser l'effet par 2 multiplie par 4 l'effectif nécessaire.

Grand oral session 2027 : exposé de 10 minutes debout, puis 10 minutes d'échange, sans calculatrice. Plan prévu pour 9,5 min.

Pourquoi cette question : un modèle d'introduction

Le jury attend que vous expliquiez pourquoi vous avez choisi la question. Inspirez-vous de ce modèle, mais racontez votre propre parcours.

J'ai lu que les essais cliniques d'un nouveau médicament peuvent inclure des milliers de patients, ce qui coûte très cher et prend des années. Je me demandais pourquoi on n'en teste pas seulement quelques dizaines. La réponse est statistique : pour distinguer un vrai effet du hasard, il faut que l'écart observé dépasse nettement les fluctuations, qui diminuent seulement en $\frac{1}{n}$ 1/( √n ).

L'enjeu et les notions du programme

Utiliser la variance d'une proportion et d'une différence de proportions pour déterminer une taille d'échantillon.

Mathématiques

Fluctuation d'une fréquence, écart type p(1 − p)/n (seconde, terminale)
Variance d'une différence de variables indépendantes (terminale)
Inéquations (seconde)

Sciences de la vie et de la Terre

Essais cliniques, groupe témoin, placebo (première)
Démarche scientifique en santé (première)

Le plan de l'exposé en 9,5 min

1. Introduction
1 min
Un nouveau traitement doit faire passer le taux de guérison spontanée d'une maladie de 5 % à 10 %. On compare deux groupes tirés au sort : traitement et placebo. Problématique : combien de patients faut-il pour que la différence observée ne soit pas due au hasard ?
2. Mathématiques : séparer l'effet du hasard
4 min
Dans un groupe de $n$ n patients, la fréquence de guérison observée fluctue autour de la vraie valeur $p$ p avec un écart type $\frac{p ( 1 - p )}{n}$ √((p(1-p))/n). La différence entre les deux groupes, indépendants, a pour variance $\frac{p _{1} q _{1} + p _{2} q _{2}}{n}$ (p₁q₁+p₂q₂)/n (les variances s'additionnent).
Pour que l'écart attendu $p_{1} - p_{2} = 0, 05$ p₁-p₂=0,05 se distingue nettement du hasard, on demande qu'il vaille au moins deux écarts types : $0, 05 \geq 2 \frac{0 , 1 \times 0 , 9 + 0 , 05 \times 0 , 95}{n}$ 0,05≥2√((0,1×0,9+0,05×0,95)/n), soit $n \geq \frac{4 \times 0 , 1375}{0 , 0025} = 220$ n≥4×0,1375/0,0025=220 patients par groupe.
La taille nécessaire varie comme $\frac{1}{( p _{1} - p _{2} ) ^{2}}$ 1/((p₁-p₂)²) : pour détecter un effet deux fois plus petit (10 % contre 7,5 %), il faut environ quatre fois plus de patients. C'est pourquoi les essais visant des effets modestes, ou des événements rares, réunissent des milliers de personnes.
3. SVT : la méthode de l'essai clinique
3 min
Un essai rigoureux est contrôlé (un groupe témoin reçoit un placebo ou le traitement de référence), randomisé (tirage au sort) et souvent en double aveugle (ni le patient ni le médecin ne savent qui reçoit quoi), pour éviter les biais.
Le calcul de l'effectif se fait avant l'essai, avec des méthodes plus précises qui tiennent compte du risque de manquer un effet réel (puissance statistique). Un essai trop petit risque de conclure à tort qu'un médicament efficace ne marche pas.
4. Conclusion
1,5 min
Il faut de nombreux patients pour montrer l'efficacité d'un médicament, car l'écart entre les groupes doit dépasser les fluctuations du hasard, qui ne diminuent qu'en $\frac{1}{n}$ 1/( √n ) : environ 220 patients par groupe pour distinguer 10 % de 5 %. Un effet deux fois plus petit demande quatre fois plus de patients. J'ouvre sur les essais en double aveugle.

Ce que j'écris au tableau

Pas de calculatrice ni de support numérique : un calcul clé écrit au tableau rend l'exposé concret et montre la solidité des connaissances.

σ (f_{1} - f_{2}) = \frac{p _{1} q _{1} + p _{2} q _{2}}{n} p_{1} - p_{2} \geq 2 σ σ(f₁-f₂)=\sqrt((p₁q₁+p₂q₂)/n) p₁-p₂\geq2 σ n \geq \frac{4 ( p _{1} q _{1} + p _{2} q _{2} )}{( p _{1} - p _{2} ) ^{2}} = \frac{4 \times ( 0 , 09 + 0 , 0475 )}{0 , 0 5 ^{2}} = 220 n\geq(4(p₁q₁+p₂q₂))/((p₁-p₂)²)=(4\times(0,09+0,0475))/0,05²=220

Conclusion : la réponse à la question

La taille d'un essai clinique se calcule pour que l'effet attendu dépasse nettement les fluctuations d'échantillonnage : elle varie comme l'inverse du carré de l'effet. Distinguer 10 % de 5 % demande environ 220 patients par groupe, et un effet deux fois plus petit quatre fois plus.

Les questions probables du jury

Pendant les 10 minutesd'échange, le jury vous fait préciser et approfondir, sur tout le programme de vos spécialités en lien avec la question.

Pourquoi additionner les variances des deux groupes ?

Les groupes sont indépendants : la variance d'une différence de variables indépendantes est la somme des variances.

Combien de patients pour distinguer 50 % de 40 % ?

$\frac{4 ( 0 , 25 + 0 , 24 )}{0 , 01} = 196$ (4(0,25+0,24))/0,01=196 par groupe.

Qu'est-ce qu'un essai en double aveugle ?

Un essai où ni les patients ni les médecins ne savent qui reçoit le traitement, pour éviter les biais d'attente.

Pourquoi tirer au sort ?

Pour que les groupes soient comparables : seule la différence de traitement les distingue.

Qu'est-ce que l'effet placebo ?

Une amélioration due au seul fait de croire recevoir un traitement ; le groupe placebo permet de le mesurer.

Les pièges qui coûtent des points

Tester sur trop peu de patients et conclure à l'absence d'effet.
Oublier que la variance de la différence additionne celles des deux groupes.
Croire que la taille nécessaire est proportionnelle à l'effet.

Revoir les notions

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